第一百八十二章 个体化基因治疗的曙光

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　　于是，没过多久，众筹活动圆满结束，总共募集到近六千万的资金，而三清也宣布，将成立专门的渐冻症研发小组，争取早日研发出基因药物。

　　这不是科研项目的第一次众筹，但却是基因药物的第一次众筹。

　　众筹的成功无疑刺激到了其他罕见病患者，他们也开始有样学样，纷纷在龙图上面发起了众筹。

　　众筹成功的话，这笔资金会成为三清的研发赞助费，如果失败的话，资金会原路退回用户账号。

　　所以患者们也非常放心，他们只想早点促成三清对自身疾病的基因药研发。

　　毕竟，谁不想像SMA和Menkes患者一样，几针下去，彻底解除痛苦呢。

　　只不过，并不是所有的众筹都能立即成功的，三清选择下一个研发目标，无疑有自己的标准，暂时不符合的，只能是先慢慢等待着。

　　随着众筹和投票等活动的推进，罕见病患者的甄别和寻找这一问题，正在逐步得到解决。

　　相比常见病和慢病的疾病管理，罕见病患者对服务具有更大的黏性，有的患者也会自发搭建平台，互帮互助，互通信息，科普药品，并分享好的医生给病友认识。

　　龙图做为国内首家完全服务于患者的平台，不但提高了病人对疾病的认知，让病人能够早作诊断，早日治疗，还让病人们团结起来，发出自己的声音，对药企的药物研发有了一定的影响。

　　从没有这么一刻，病人们发现，自己团结起来所展现出来的力量，竟然这么强大。

　　而传说中的个体化基因治疗，竟然离自己如此之近。

　　就在三清闯入罕见病领域，开疆辟土，斩获颇丰的时候。

　　全球药企也在盯着这一片未开垦的处女地，提前布局，加速跑马圈地。

　　要知道，罕见病的用药越是艰难，对医药企业而言，这个赛道上蕴藏着的机会也就越多。

　　从市场规模的角度看，与已经厮杀成一片红海的肿瘤领域相比，罕见病是个巨大的蓝海，市场潜力惊人。

　　各大跨国药企都在前赴后继研发孤儿药，比如诺华，罗氏，拜耳，辉瑞，武田等。

　　与其他疾病相比，孤儿药研发相对高投入，低风险，产出也较高，这一点在海外市场已经被反复验证过。

　　不少罕见病的患病人数，比一些关注度很高的肿瘤瘤种，如白血病，黑色素瘤之类的更高。而且罕见病大多为慢性病，患者多数需要终身服药，平均用药周期远超肿瘤药品。

　　行业报告显示，国内罕见病赛道正在腾飞前夜，预估市场规模5-10年内会突破100亿美元，而这也仅仅占全球罕见病市场的3%-5%，或者仅相当于鹰国孤儿药市场2020年规模的10%。

　　上个月，辉瑞公布了全新的华夏区组织架构调整，罕见病被纳入为六大独立事业部之一。

　　据悉，辉瑞在罕见病业务方面，已在国内上市多款罕见病药物，主要涵盖血友病，多发性神经疾病，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病三个领域。

　　近段时间以来，阿斯利康也频繁在罕见病业务领域出手，不仅去年9月对外宣布正式成立华夏罕见病业务部，而且在7月完成了一笔高达390亿美元的对罕见病巨头Alexion的并购案件。

　　而罗氏制药，在去年8月花费30亿美元与Shape  Therapeutics达成多靶点战略合作和许可协议，共同开发针对帕金森病和罕见疾病领域特定靶点的基因治疗药物。

　　其实早在2年前，罗氏制药就以43亿美元收购了基因治疗先驱Spark  Therapeutics，这家公司管线非常丰富，涵盖了遗传性眼病，血友病，溶酶体贮积症，以及神经退行性疾病。

　　3年前，武田制药更是花费巨资650亿美元收购了罕见病巨头夏尔制药。

　　据不完全统计，近5年来，罕见病领域的收购，并购案金额累计超过千亿美金。

　　各大医药巨头，正在对罕见病领域摩拳擦掌，准备大展拳脚，杀个你死我活。

　　而如今，这个生机勃勃，潜力无限的领域里又冲进了一头巨兽。

　　一出场，就以无可匹敌之势杀出了一条血路，站在巅峰之上睥睨天下。
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